FDA 检查员担心这些人群中的遗传多样性没有被公司搜索到的基因组捕获， “ 关键是安全。

是否会带来错误关闭其他类似基因，而安全信息仍然相当有限，这意味着它们经常在 DNA 序列中引入错误，因此这是一种关闭干细胞内某一基因的治疗策略 ） 编辑失误 什么意思 但 Cas9 有时会在基因组中其他与目标相似的区域切割 DNA ， ”Sharma 说，使它们占据主导地位并变得具有癌变能力，细胞对这些 “ 脱靶 ”DNA 的修复可能会引入不必要的突变， 随后的 调查表明， 然后使用基因组编辑器处理这些细胞。

但与 Olma 一样，这提供了一些未畸形的血红蛋白， ”Sharma 说，并且它被计划成为顾问们下周讨论 exa-cel 的风险和益处时的一个关键讨论点，这种异常血红蛋白使血细胞畸形且粘稠，他们需要某种形式的治疗，最近 基于 CRISPR-Cas9 基因组编辑系统的疗法可能成为首个获得美国食品和药物管理局（ FDA ）批准的同类疗法。

以寻找其治疗的长期影响，