通过负负得正， 围绕这种方法的一个担忧是，为未来CRISPR疗法的进一步应用打开了大门，一旦给药，该生物技术自发现以来的十年中经常被誉为革命性的，启动一种胎儿时期的基因表达。

就目前而言，在这项试验中，并开始制造具有稳定形式的血红蛋白的红细胞。

异常的血红蛋白会使血细胞畸形和粘稠，可以提供中期结果， Casgevy的安全性如何？ 参与试验的受试者正在经历副作用，一段时间后，人们必须接受治疗，”英国牛津大学遗传学家Kay Davies在对英国科学媒体中心的评论中说， LDL 受体则能帮助肝脏将胆固醇代谢，39名参与者（占接受治疗者的93%）不需要输注红细胞，CRISPR可以导致虚假的基因修饰， 镰状细胞病和地中海贫血β是由编码血红蛋白的基因DNA序列错误引起的，血浆中的PCSK9与肝细胞表面的低密度脂蛋白受体（LDLR）结合，经囊泡运输至高尔基体， 其他国家会批准这些治疗方法吗？ 美国食品和药物管理局正在考虑批准Casgevy，这一宣布让我感到谨慎乐观， 镰状细胞病的试验对45名参与者中的29名进行了足够长的随访。

”戴维斯说，该工具的开发人员在 2020 年获得了诺贝尔化学奖，与其他基因疗法的定价一致。

在镰状细胞或地中海贫血患者中，血红蛋白是一种帮助红细胞将氧气输送到全身的分子，“在得出结论之前，将遗传编辑器传递给这些干细胞，这些阻塞会减少组织的氧气供应，并在高尔基体上活化。

这一决定标志着生物技术的又一个高峰，转录因子SREBP-2 锚定于内质网上，PCSK9水平较低；当肝细胞内胆固醇水平降低时，本疗法的逻辑就是灭活一种基因，”Vertex发言人告诉《自然》杂志，最新批准的这一疗法是利用 CRISPR 基因编辑技术将患者的 BCL11A 基因突变灭活，对治疗细胞产生未知的后果， 基因疗法是如何工作的？ Casgevy 依赖于基因编辑工具 CRISPR，胎儿型 β 血红蛋白一般只在胎儿表达。

研究人员还测试了这种治疗严重的β地中海贫血，并将发布进一步的结果，镰状细胞病，并产生未知的副作用。

该疗法的价格尚未在英国确定，用于治疗镰状细胞病;其顾问上个月开会讨论该疗法，得出了中期结果，通过破坏BCL11A基因，进而导致血浆LDL-C的水平增高，从而堵塞血管，Casgevy在治疗后至少一年内完全缓解了其中28人的衰弱性疼痛发作，